Η καινοτόμος γονιδιακή θεραπεία ονομάζεται Zolgensma και χρησιμοποιείται για μωρά και παιδιά που πάσχουν από νωτιαία μυϊκή ατροφία
Ενα φάρμακο που έχει χαρακτηριστεί ως «το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο» πήρε έγκριση από την Εθνική Υπηρεσία Υγείας (NHS) του Ηνωμένου Βασιλείου, μια κίνηση που θα μπορούσε να αλλάξει τη ζωή μωρών και παιδιών που πάσχουν από μια σπάνια γενετική διαταραχή.
Η καινοτόμος γονιδιακή θεραπεία που ονομάζεται Zolgensma έχει αναφερόμενη τιμή καταλόγου 1,79 εκατ. λίρες Αγγλίας (πάνω από 2 εκατ. ευρώ) ανά δόση, ανέφερε η NHS σε ανακοίνωσή της σήμερα, Δευτέρα 8 Μαρτίου.
Όπως αναφέρει το CNBC, το φάρμακο θα χρησιμοποιηθεί για μωρά και μικρά παιδιά που πάσχουν από νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), μια σπάνια και συχνά θανατηφόρα γενετική ασθένεια που προκαλεί παράλυση, μυϊκή αδυναμία και προοδευτική απώλεια της κίνησης.
Τα μωρά που γεννιούνται με σοβαρή SMA τύπου 1 -η πιο κοινή μορφή της ασθένειας- έχουν προσδόκιμο ζωής μόλις 2 ετών.
«Θα είναι δίκαιη η τιμή του»
Το καινοτόμο φάρμακο θα είναι διαθέσιμο από την υπηρεσία υγείας της Βρετανίας «σε τιμή που είναι δίκαιη για τους φορολογούμενους, μετά από μια εμπιστευτική συμφωνία-ορόσημο που υπέγραψε η NHS», ανακοίνωσε τη Δευτέρα ο διευθύνων σύμβουλός της Simon Stevens. Η NHS, πάντως, δεν αποκάλυψε την τιμή με την οποία θα πωλείται το φάρμακο στο ευρύ κοινό.
Η NHS χρηματοδοτείται κατά κύριο λόγο από την κυβέρνηση μέσω της φορολογίας, επομένως τα φάρμακα και οι θεραπείες που εγκρίνει υποβάλλονται σε ιδιαίτερα αυστηρό έλεγχο για την αποδοτικότητά τους.
Το Zolgensma, το οποίο κατασκευάζεται από τη Novartis Gene Therapies (η οποία είναι μέρος της αμερικανικής φαρμακευτικής Novartis), έχει αποδειχθεί σε μελέτες ότι βοηθά τα μωρά να φτάσουν σε σημεία-ορόσημα, όπως να αναπνέουν χωρίς αναπνευστήρα, να κάθονται μόνα τους, καθώς και να μπουσουλάνε και να περπατούν μετά από θεραπεία μόλις μίας δόσης.
Τα τελευταία στοιχεία δείχνουν ότι το Zolgensma μπορεί να προσφέρει ταχεία και διαρκή βελτίωση της κινητικής λειτουργίας για μικρά παιδιά με SMA τύπου 1 και να παρατείνει τη ζωή τους.
To Ζοlgensma έχει εγκριθεί εδώ και σχεδόν δύο χρόνια στις ΗΠΑ, από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).